洛美他派（Juxtapid，lomitapide）是一种用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的靶向药物，通过抑制微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
作用机制
靶点抑制：特异性抑制肝脏和肠道中的MTP，阻断极低密度脂蛋白（VLDL）和乳糜微粒的合成，从而降低LDL-C。
联合治疗：需配合低脂饮食、他汀类药物或血浆分离术使用。
临床效果
成人患者：LDL-C水平可下降40%-50%，部分患者可减少或停用血浆分离术。
儿童患者（Ⅲ期试验）：LDL-C降幅达53.5%，且单采频率显著降低。
副作用与监测
展开剩余45%常见反应：腹泻、恶心、腹痛等胃肠道症状（发生率较高）。
严重风险：
肝毒性：约34%患者出现转氨酶升高，需定期监测肝功能。
脂肪堆积：可能导致肝脏脂肪变性，需补充脂溶性维生素（如维生素E）。
禁忌：与他汀联用可能增加横纹肌溶解风险。
适用人群
适应症：仅限成人HoFH患者（需基因检测或临床确诊）。
限制：不适用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或其他高胆固醇血症。
总结：洛美他派是HoFH的重要辅助治疗药物，但需严格监测肝功能和营养状态，并遵循低脂饮食要求。
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